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骨髓移植/臍血移植/造血干細胞移植的療效


(一)急性髓細胞白血病(AML):1.自體造血干細胞移植(Auto-HSCT)同化療相比,移植后復發率降低,無病生存率(DFS)得到改善,M2>M1>M4>M5>M6>M7。于第一次完全緩解CR1期做Auto-HSCT3DFS 40%CR2期為20%。療效于CR期何時做Auto-HSCT有關,CR>9個月后做Auto-HSCT效果最好。2. 異體造血干細胞移植(Allo-HSCT)是AML最有效的治療方法,但移植相關死亡率高,因此預后較好的AML不必在CR1后就Allo-HSCT;而中、高危AML患者,無嚴重的心肝腎功能不全,年齡≦55歲,有同胞相合供者,應在CR1 期進行Allo-HSCTAllo-HSCT的強大抗白血病作用遠遠超過其較高的移植相關毒性和死亡率的危險。CR1期接受同胞相合移植治療5DFS可達60%45%~75%),CR2可達30%20%~45%),CR3后實施一般為10%10%~25%);NR實施同胞相合移植治療5DFS僅僅<5%。女性移植物抗宿主病(GVHD)發生率較男性低。3. M3目前不考慮移植,復發后行Allo-HSCTM0需行Allo-HSCT
(二)急性淋巴細胞白血病(ALL):1. 自體造血干細胞移植(Auto-HSCT),尚未證明其優于化療。2. 兒童標危ALL化療完全緩解(CR)率高,故先考慮化療。3. 異體造血干細胞移植(Allo-HSCT)是對有高危因素的CR1 期或無高危因素的CR2期兒童ALL及成人ALL的標準治療選擇。只要有HLA相合血緣供者又具備移植條件,以在CR1 期行Allo-HSCT為宜。在CR1期實施同胞相合Allo-HSCT5DFS40%CR2期再實施,5 DFS僅僅為10%,且復發率明顯增高。
(三)骨髓增生異常綜合征(MDS):中、高危MDSAllo-HSCT,是唯一治愈的方法。
  (四)慢性粒細胞性白血病(CML):2008NCCN首選格列衛(ImatinibSTI571),如果無效,CML加速期,急變期行Allo-HSCT。在CML慢性期,有同胞相合供者移植,治愈率可達70%
  (五)慢性淋巴細胞白血病(CLL):一線治療如能使微小殘留病(MRD)轉陰,無須進一步治療,如MRD持續陽性且有增加趨勢,應用單克隆抗體(抗CD20單抗利妥昔,又稱美羅華)強化鞏固治療;Auto-HSCT可延長緩解,但不能治愈,Allo-HSCT可達到長期控制乃至治愈,但相關死亡率高。
(六)多發性骨髓瘤(MM):雙次與單次自體移植,無事件生存率(EFS 20%/10% ;總生存率(OS40%/20%CD34+ 細胞選擇移植,尚未證明有明顯的優越性;清髓移植與非清髓移植,后者移植相關死亡率下降。
  (七)惡性淋巴瘤:自體造血干細胞移植(Auto-HSCT)明顯優于化療。對于淋巴母細胞淋巴瘤需要行異體造血干細胞移植(Allo-HSCT)。
(八)重型再生障礙性貧血(SAA):一旦確診重型再障(包含中國分型的SAA-ⅠSAA-Ⅱ型),年齡≤20歲,有HLA配型相合同胞供者(最好是同卵雙生供者),盡早(確診后3個月以內)首選異基因造血干細胞移植/骨髓移植/臍血移植(患者體重<40Kg),移植后長期無病存活率(DFS)可達70%。沒有同胞相合供者的重型再障,行免疫抑制治療如ATG(有效率可達70%35%可獲長期生存)/CsA(有效率也可達50%25%可獲長期生存),如果此治療無效和病情加重,亦可行非血緣造血干細胞移植及單倍體相合移植,長期無病存活率(DFS)仍可達40%
(九)臍血移植:有高危因素的小兒及部分低體重成人的急性白血病均可行臍帶血造血干細胞移植,一般體重40Kg。成人必要時可雙份臍血移植。
(十)外周血造血干細胞移植(PBSCT): 一般認為PBSCT有可能取代骨髓移植(BMT)。
(十一)自體造血干細胞移植(Auto-HSCT)的最低標準:由于患者體內白血病細胞化療不能完全殺滅,目前又沒有理想的體外凈化措施,因此無HLA同胞相合供者的急性白血病行Auto-HSCT,應在CR后再化療4~6個療程(或CR>9個月),至少含兩個大劑量化療,4次腰穿藥物注射,骨髓原始細胞≦3%,然后進行自體移植術。 
  總之,造血干細胞移植(HSCT)是目前非常有效的治療手段: 1. 造血干細胞移植是AML最有效的抗白血病的治療方法; 2. Allo-HSCT使ALLDFS進一步提高; 3. CML的移植策略已經改變; 4. 造血干細胞移植給CLL的治療帶來了新的希望; 5. MDSHSCT療效不斷提高; 6. 淋巴瘤的HSCT分級治療更為合理; 7. MM的移植效果明顯; 8. 化療敏感實體瘤(小細胞肺癌,睪丸癌,卵巢癌,神經母細胞瘤等),免疫性疾病(SLE,類風濕等)及遺傳性疾病(地中海貧血,Fanconi貧血等)可達到長期生存,直至治愈;9. SAA的同胞相合異體移植比免疫抑制治療DFS明顯增高。

 
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