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美研究發現臍帶血可用于治療罕見遺傳病

來源:新華網
         美國研究人員在新一期《新英格蘭醫學雜志》上報告說,他們經臨床研究發現,利用新生兒臍帶血治療“赫勒綜合癥”比骨髓移植療法效果要好。

  “赫勒綜合癥”是一種罕見遺傳疾病,在新生兒中發病率約為10萬分之一。患病兒童由于缺乏“阿爾法-L-艾杜糖醛酸酶”, 其體內粘多糖會積聚增多,結果造成大腦、心臟、骨骼、肝臟和角膜等部位逐漸受損, 通常在6歲左右就早早死亡。

  骨髓移植一直被認為是治療“赫勒綜合癥”的最佳手段,但美國杜克大學醫學中心的庫爾茨伯格等研究人員在論文中指出,成年人等捐獻的骨髓確實能挽救患者生命,然而在實際治療過程中,一半以上患者通常都難以找到完全匹配的骨髓,捐獻骨髓也并非總能在患者體內順利生長。研究人員說,新生兒臍帶血中包含的干細胞不僅能夠為“赫勒綜合癥”患者提供體內所缺乏的酶,由于臍帶血干細胞遠沒有成人骨髓細胞成熟,捐獻的干細胞不需要于患這完全匹配也能用于治療。另外,干細胞更容易轉化成其他細胞類型,修復患者已受損器官的成功幾率相對更大。

  庫爾茨伯格等人在1995年至2002年期間,利用臍帶血對20名“赫勒綜合癥”患者進行了治療,結果其中的17人存活了下來, 存活時間最長的已有7年,存活率達到85%。與之相比,接受骨髓移植的患者存活率一般在63%到72%之間。 研究還表示,在修復患者器官損傷方面,臍帶血效果似乎也優于骨髓移植療法。
 

 
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