用干細胞治療遺傳性腎病
| 來源：生命經(jīng)緯 |
| 遺傳性進行性腎炎（Alport癥候群）是一種自童年時就顯現(xiàn)的遺傳性腎臟疾病，其臨床特點為血尿、聽覺神經(jīng)性耳聾及進行性腎功能減退。這種疾病是腎衰竭的第二大遺傳病因。Alport癥候群會影響腎臟的過濾系統(tǒng)，通常使患者在青壯年階段就已到末期腎臟病。 Beth以色列女執(zhí)事醫(yī)療中心(BIDMC) 的研究人員在Alport癥候群的動物模型中發(fā)現(xiàn)，自骨髓中取得的干細胞可以使受損的腎臟細胞再生，這將提供一個利用干細胞治療遺傳性腎臟疾病的療法。 Alport癥候群是細胞外基質(zhì)和基底膜發(fā)生遺傳缺陷的31種人類疾病之一。正常腎臟的腎小球基底膜主要由IV型膠原構(gòu)成。但是Alport癥候群患者的三種不同IV 型膠原的基因發(fā)生突變， 導致基底膜結(jié)構(gòu)受損，使腎臟的過濾系統(tǒng)發(fā)生障礙，造成血液和蛋白質(zhì)流入尿中和腎衰竭。 研究人員利用三種不同IV 型膠原之一： COL4A3基因突變的Alport癥候群小鼠模型進行研究，將同種異體的骨髓植入小鼠體內(nèi)，發(fā)現(xiàn)在四個星期內(nèi)，移植的細胞10％進入腎小球受損的區(qū)域，并發(fā)育成為健康的腎臟細胞，具有修補腎臟功能的效果。 |
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