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Cell子刊:干細胞治療帕金森癥

          來自瑞典隆德大學的研究人員發表了題為“Human ESC-Derived Dopamine Neurons Show Similar Preclinical Efficacy and Potency to Fetal Neurons when Grafted in a Rat Model of Parkinsons Disease”的文章,為人類胚胎干細胞源性多巴胺神經元從基礎研究到臨床上的應用提供了重要的臨床前證據,研究表明利用胚胎干細胞技術,將幫助人們更有效地替換在相關疾病中死亡的大腦細胞,如帕金森癥等。

領導這一研究的瑞典隆德大學實驗醫學科學系Malin Parmar博士,他曾成功在活體大腦中,將其它細胞重編程為神經細胞,這成功在體內實現了直接細胞重編程,未來人們也可以繞過細胞培養和細胞移植,直接在人類大腦中誘導形成新的神經細胞。

帕金森病是中老年人群中常見的一種神經系統疾病,以運動減少、肌張力強直、震顫和姿勢步態異常為病癥。全球65歲以上老年人中,有1%的人會患上帕金森病,而到了80歲,患病率將增加5倍。在中國,帕金森病的發病率更高。

帕金森病患者主要是由于腦內多巴胺能神經元退化,而多巴胺能神經元是維持正常運動功能的關鍵,這種患者往往存在嚴重的運動平衡障礙問題。標準的治療包括左旋多巴,這種藥物能代替多巴胺發揮作用,但也存在副作用。細胞治療的目的是用取自胚胎大腦或干細胞分化出多巴胺細胞補充丟失的神經元。

10多年前,就有神經外科領域學者用胚胎干細胞治療帕金森病,取得了一定效果,由于同時有許多患者幾乎沒有效果,沒有人明白導致這種現象的原因,導致這一治療方法被中斷。

在這篇文章中,研究人員在一個帕金森癥大鼠模型中完成了一項人類胚胎干細胞源性中腦多巴胺神經元綜合性臨床前評估,發現通過臨床MRIPET成像技術可以維持長期大鼠存活,并證明了這種方法能產生與人類胎兒多巴胺神經元相似的作用。這為有效評估人類胚胎干細胞在這方面的作用提供了重要資料。

而且研究人員還發現人類胚胎干細胞源性多巴胺神經元也能滿足人體內所需的作用長度,保證從中腦到前腦的投射距離,以及正確的靶向結構。

這一發現為人類胚胎干細胞源性多巴胺神經元從基礎研究到臨床上的應用提供了重要的臨床前證據,在腦部利用胚胎干細胞技術,將幫助人們更有效地替換在相關疾病中死亡的大腦細胞,如帕金森癥等。

瑞典隆德大學是人類胎腦細胞移植研究的先驅,早在1987年這里就開展了這類研究。外科醫生分離流產胎兒大腦腦干細胞,將這些細胞移植到患者的大腦紋狀體內,紋狀體是多巴胺神經,帕金森患者該腦區多巴胺含量下降。國際范圍內,先后有100多名患者接受了這一治療。結果是有些患者十分有效,但另外有許多患者完全無效。

 
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