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美研究發(fā)現(xiàn)臍帶血可用于治療罕見遺傳病

來源:新華網(wǎng)
         美國(guó)研究人員在新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上報(bào)告說,他們經(jīng)臨床研究發(fā)現(xiàn),利用新生兒臍帶血治療“赫勒綜合癥”比骨髓移植療法效果要好。

  “赫勒綜合癥”是一種罕見遺傳疾病,在新生兒中發(fā)病率約為10萬分之一。患病兒童由于缺乏“阿爾法-L-艾杜糖醛酸酶”, 其體內(nèi)粘多糖會(huì)積聚增多,結(jié)果造成大腦、心臟、骨骼、肝臟和角膜等部位逐漸受損, 通常在6歲左右就早早死亡。

  骨髓移植一直被認(rèn)為是治療“赫勒綜合癥”的最佳手段,但美國(guó)杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的庫爾茨伯格等研究人員在論文中指出,成年人等捐獻(xiàn)的骨髓確實(shí)能挽救患者生命,然而在實(shí)際治療過程中,一半以上患者通常都難以找到完全匹配的骨髓,捐獻(xiàn)骨髓也并非總能在患者體內(nèi)順利生長(zhǎng)。研究人員說,新生兒臍帶血中包含的干細(xì)胞不僅能夠?yàn)?ldquo;赫勒綜合癥”患者提供體內(nèi)所缺乏的酶,由于臍帶血干細(xì)胞遠(yuǎn)沒有成人骨髓細(xì)胞成熟,捐獻(xiàn)的干細(xì)胞不需要于患這完全匹配也能用于治療。另外,干細(xì)胞更容易轉(zhuǎn)化成其他細(xì)胞類型,修復(fù)患者已受損器官的成功幾率相對(duì)更大。

  庫爾茨伯格等人在1995年至2002年期間,利用臍帶血對(duì)20名“赫勒綜合癥”患者進(jìn)行了治療,結(jié)果其中的17人存活了下來, 存活時(shí)間最長(zhǎng)的已有7年,存活率達(dá)到85%。與之相比,接受骨髓移植的患者存活率一般在63%到72%之間。 研究還表示,在修復(fù)患者器官損傷方面,臍帶血效果似乎也優(yōu)于骨髓移植療法。
 

 
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